Ειδήσεις,

Ελπιδοφόρα η νέα επαναστατική θεραπεία κατά της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (ocrelizumab)

6:40 π.μ. Aris Vlaxos 0 Comments

Ένα νέο φάρμακο, έρχεται να προστεθεί στον αγώνα κατά της Πολλαπλής σκλήρυνσης, δίνοντας ελπίδα σε χιλιάδες ασθενείς που πάσχουν από υποτροπιάζουσες και προοδευτικές μορφές της νόσου. Το νέο φάρμακο που παράγεται από τον ελβετικό κολοσσό της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας τη  Roche με πολύ δυνατό χαρτοφυλάκιο στο χώρο της Ογκολογίας, στοχεύει στην ελάττωση ενός συγκεκριμένου τύπου β κυττάρων τα οποία κυκλοφορούν στο αίμα και είναι μέρος του ανοσοποιητικού συστήματος. Ενώ θεωρητικά, αυτά βοηθούν το σώμα να καταπολεμά τις λοιμώξεις, πιστεύεται ότι η μη σωστή λειτουργία τους συμβάλει στη πρόκληση βλάβης στο νευρικό σύστημα των ανθρώπων που πάσχουν από τη νόσο.

Το φάρμακο, εγκρίθηκε μετά από μια post-hoc ανάλυση  των δεδομένων  από 1.600 ασθενείς που συμμετείχαν στις έρευνες OPERA I και OPERA II. Η ανάλυση των δεδομένων έδειξε ότι, η χορήγηση του ocrelizumab, έχει ως αποτέλεσμα σημαντική μείωση της εξέλιξης της αναπηρίας ανεξάρτητα από τις υποτροπές (PIRA – Progression Independent of Relapse Activity) σε άτομα με ΥΠΣ, σε σύγκριση με την ιντερφερόνη β-1α.

Αυτή η επίδραση ήταν ιδιαίτερα εμφανής στους ασθενείς με δυνητικά υψηλότερο κίνδυνο προοδευτικής εξέλιξης της νόσου, όπως αυτός μετρήθηκε κατά την έναρξη της θεραπείας τους, βάσει του δείκτη Διευρυμένης Κλίμακας Κατάστασης Αναπηρίας (EDSS). Συγκεκριμένα, σε αυτή την ανάλυση, η θεραπεία με το ocrelizumab μείωσε τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας ανεξάρτητα από τις υποτροπές (PIRA) κατά 25% και 23%, που επιβεβαιώθηκε στις 12 και 24 εβδομάδες, αντίστοιχα (p = 0,008 και p = 0,039 αντίστοιχα). Ο δείκτης PIRA είναι ένα νεοεμφανιζόμενο καταληκτικό σημείο για τους ασθενείς με ΠΣ, που προορίζεται για την μέτρηση της  υποκείμενης  εξέλιξης  της αναπηρίας στην  ΥΠΣ. Επιπλέον, τα δεδομένα μελετών OPERA I ,OPERA II και ΟRATORIO (οι περιγραφές των μελετών παρουσιάζονται ακολούθως) που παρουσιάστηκαν στο 7ο ECTRIMS – ACTRIMS που πραγματοποιήθηκε στο Παρίσι τον Οκτώβριο, επιβεβαιώνουν το ευνοϊκό προφίλ οφέλους-κινδύνου για το ocrelizumab.

Σύμφωνα με τον γιατρό Dr. Martin Duddy, MD, FRCP – Royal Victoria Infirmary, Newcastle UK, είναι «το πρώτο φάρμακο στα χρονικά που δείχνει να λειτουργεί στην Πρωτοπαθή Εξελισσόμενη Π.Σ. (PPMS), μια μορφή που θεωρούσαμε ανίατη και μπορούμε να δούμε σε ένα γκρουπ ασθενών που έλαβαν μέρος στη δοκιμή, περίπου το 1/5 μείωση της αναπηρίας σε βάθος 2 ετών. Αυτό που τώρα κάνουμε είναι ότι ψάχνουμε τον τρόπο να ξανασκεφτούμε, τι είναι η Πρωτοπαθής Εξελισσόμενη μορφή, γιατί ούτε τα αντιφλεγμονώδη φάρμακα λειτουργούν… πρέπει να ξανασκεφτούμε τη στοιχειώδη Βιολογία της ασθένειας. Είναι, λοιπόν, μια συναρπαστική και προκλητική εποχή!».

Ο αναπληρωτής καθηγητής Νευρολογίας ΕΚΠΑ, Δημήτριος Μητσικώστας ανέφερε σχετικά με τη νέα θεραπεία, «για πρώτη φορά τώρα έχουμε πάνω στο θεραπευτικό μας τραπέζι ένα τέτοιο βιολογικό παράγοντα, ο οποίος αποδεδειγμένα, στην πρωτοπαθή τουλάχιστον μορφή της επιδεινούμενης προοδευτικά πολλαπλής σκλήρυνσης περιορίζει σημαντικά την επί τα χείρω εξέλιξη. Αυτό δείχνει ότι η συγκεκριμένη βιολογική θεραπεία, δουλεύει με έναν τρόπο διαφορετικό από τις άλλες, αφού μπορεί να περιορίσει την αργή επιδείνωση που βλέπουμε στους αρρώστους μας, δίνοντάς τους, την ευκαιρία να έχουν ένα καλύτερο μέλλον σε πρακτικά επίπεδα: να περπατούν καλύτερα, να έχουν καλύτερη ισορροπία, να βλέπουν καλύτερα, να θυμούνται καλύτερα, να έχουν καλύτερη κυστική λειτουργία, να μην λερώνονται.

Το νέο φάρμακο που είναι ενέσιμο και λαμβάνεται μια φορά το μήνα,  κυκλοφορεί στον Καναδά στην Αμερική και στην Αυστραλία, ενώ αναμένεται να λάβει έγκριση τους επόμενους μήνες και από τον ΕΜΑ, τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, οπότε ανάλογα με το ρυθμιστικό πλαίσιο κάθε χώρας θα είναι προσβάσιμο άμεσα και στους Ευρωπαίους ασθενείς. Όσο για τους Έλληνες ασθενείς θα πρέπει να το περιμένουν με μία καθυστέρηση περίπου ενός χρόνου από την έγκρισή του, από τις ευρωπαϊκές αρχές.

Σχετικά με τις OPERA I και OPERA II

Οι OPERA I και OPERA II είναι τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, διπλού εικονικού φαρμάκου, παγκόσμιες μελέτες Φάσης III, για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του ocrelizumab (600 mg χορηγούμενα με ενδοφλέβια έγχυση κάθε έξι μήνες) συγκριτικά με την ιντερφερόνη β-1α όπου χορηγούνται 44 mcg με υποδόρια ένεση τρεις φορές την εβδομάδα) σε 1.656 άτομα με υποτροπιάζουσες μορφές ΠΣ. Στις συγκεκριμένες μελέτες, ως υποτροπιάζουσα ΠΣ (ΥΠΣ) ορίστηκε η υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα ΠΣ (ΥΔΠΣ) και η δευτεροπαθής προοδευτική ΠΣ (ΔΠΠΣ) με υποτροπές. Το ποσοστό των ασθενών στην ομάδα του ocrelizumab που εμφάνισε σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες και σοβαρές λοιμώξεις, είναι παρόμοιο με τους ασθενείς της ομάδας της υψηλής δόσης ιντερφερόνης β-1α στις μελέτες της ΥΠΣ.

Σχετικά με τη μελέτη ORATORIO για την πρωτοπαθή προοδευτική ΠΣ 

Η ORATORIO είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, παγκόσμια μελέτη Φάσης III, για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του ocrelizumab (600 mg χορηγούμενα με ενδοφλέβια έγχυση κάθε έξι μήνες, δύο εγχύσεις των 300 mg με ενδιάμεσο διάστημα δύο εβδομάδων μεταξύ των εγχύσεων) συγκριτικά με εικονικό φάρμακο, σε 732 άτομα με πρωτοπαθή προοδευτική ΠΣ (ΠΠΠΣ). Η περίοδος της τυφλής θεραπείας στη μελέτη ORATORIO, συνεχίστηκε έως ότου όλοι οι ασθενείς λάβουν, για τουλάχιστον 120 εβδομάδες, είτε ocrelizumab είτε εικονικό φάρμακο και επιτευχθεί συνολικά στη μελέτη ένας προκαθορισμένος αριθμός συμβάντων επιβεβαιωμένης προόδου της αναπηρίας. Το ποσοστό των ασθενών στην ομάδα του ocrelizumab που εμφάνισε ανεπιθύμητες ενέργειες και σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες, είναι παρόμοιο με τους ασθενείς της ομάδας του εικονικού φαρμάκου στις μελέτες της ΠΠΠΣ.

Σχετικά με το ocrelizumab (Οκρελιζουμάμπη)

Το ocrelizumab είναι ένα ανθρωποποιημένο μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει επιλεκτικά τα CD20 θετικά Β κύτταρα, έναν ειδικό τύπο ανοσοκυττάρων που θεωρείται ότι συμβάλλει σημαντικά στη βλάβη της μυελίνης (μόνωση και υποστηρικτική δομή των νευρώνων) και στη νευραξονική βλάβη (νευρώνας). Η βλάβη στους νευρώνες μπορεί να προκαλέσει αναπηρία στα άτομα με πολλαπλή σκλήρυνση  (ΠΣ). Σύμφωνα με τις προκλινικές μελέτες, το ocrelizumab δεσμεύεται από τις επιφανειακές πρωτεΐνες των CD20 κυττάρων που εκφράζονται σε ορισμένα Β κύτταρα, αλλά όχι σε βλαστοκύτταρα ή πλασματοκύτταρα, και, κατά συνέπεια, μπορούν να διατηρηθούν σημαντικές λειτουργίες του ανοσοποιητικού συστήματος.

Το ocrelizumab στις κλινικές μελέτες χορηγήθηκε με ενδοφλέβια έγχυση κάθε έξι μήνες. Η αρχική δόση χορηγήθηκε ως δύο εγχύσεις των 300 mg με ενδιάμεσο διάστημα δύο εβδομάδων μεταξύ των εγχύσεων. Οι επόμενες δόσεις χορηγήθηκαν ως μία έγχυση των 600 mg.

Σχετικά με την Πολλαπλή Σκλήρυνση

Η Πολλαπλή Σκλήρυνση  (ΠΣ) είναι μια χρόνια νόσος, που εκτιμάται ότι προσβάλλει  2,3 εκατομμύρια ανθρώπους σε όλον τον κόσμο και για την οποία δεν υπάρχει θεραπεία. Η Πολλαπλή Σκλήρυνση  εμφανίζεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται παραδόξως  στη μόνωση και στην υποστηρικτική δομή γύρω από τους νευρώνες (έλυτρο μυελίνης) του εγκεφάλου, του νωτιαίου μυελού και των οπτικών νεύρων, προκαλώντας φλεγμονή και επακόλουθη βλάβη. Αυτή η βλάβη μπορεί να προκαλέσει ένα ευρύ φάσμα συμπτωμάτων, όπως μυϊκή αδυναμία, κόπωση και δυσκολία στην όραση, και ίσως ενδεχόμενα οδηγήσει σε αναπηρία. Οι περισσότεροι ασθενείς  με ΠΣ  εμφανίζουν  το πρώτο τους σύμπτωμα στις ηλικίες μεταξύ 20 με 40 ετών, πράγμα το οποίο καθιστά την ασθένεια ως κυρίαρχη αιτία για μη-τραυματική αναπηρία στα νεαρά ενήλικα άτομα.

Η υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα ΠΣ (ΥΔΠΣ) είναι η πιο συχνή μορφή της νόσου και χαρακτηρίζεται από επεισόδια νέων ή επιδεινούμενων σημείων και συμπτωμάτων (υποτροπές), τα οποία διαδέχονται περίοδοι ανάρρωσης. Περίπου 85% των ατόμων με ΠΣ αρχικά διαγνώσθηκαν με ΥΔΠΣ. Η πλειονότητα των ατόμων που έχουν διαγνωσθεί με ΥΔΠΣ, μεταπίπτουν τελικά σε δευτεροπαθή προοδευτική ΠΣ (ΔΠΠΣ), κατά την οποία εμφανίζουν σταθερή επιδείνωση της αναπηρίας με την πάροδο του χρόνου. Στις υποτροπιάζουσες μορφές της ΠΣ (ΥΠΣ) περιλαμβάνονται άτομα με ΥΔΠΣ και άτομα με ΔΠΠΣ, τα οποία εξακολουθούν να εμφανίζουν υποτροπές. Η πρωτοπαθής προοδευτική ΠΣ (ΠΠΠΣ) είναι μια μορφή της νόσου που οδηγεί σε αναπηρία και  που χαρακτηρίζεται από σταθερά επιδεινούμενα συμπτώματα, συνήθως χωρίς σαφείς υποτροπές ή περιόδους ύφεσης. Περίπου το 15% των ατόμων με ΠΣ είναι διαγνωσμένο με την πρωτοπαθή προοδευτική μορφή της νόσου.

Τα άτομα με όλες τις μορφές ΠΣ εμφανίζουν δραστηριότητα της νόσου – φλεγμονή στο νευρικό σύστημα και μόνιμη απώλεια νευρώνων στον εγκέφαλο – ακόμη και όταν τα κλινικά τους συμπτώματα δεν είναι εμφανή ή δεν εμφανίζουν επιδείνωση. Σημαντικός στόχος της αντιμετώπισης της ΠΣ είναι η μείωση της δραστηριότητας της νόσου το συντομότερο δυνατό προκειμένου να επιβραδυνθεί ο ρυθμός προόδου της αναπηρίας του ατόμου. Παρά τις διαθέσιμες τροποποιητικές της νόσου θεραπείες, ορισμένα άτομα με ΥΠΣ συνεχίζουν να εμφανίζουν δραστηριότητα της νόσου και πρόοδο αναπηρίας.




πηγή: healthview.gr
Αλληλέγγυοι, όλα για τη Σκλήρυνση κατά Πλάκας. Δεν φέρνουμε καμία ευθύνη για τις ιατρικές δημοσιεύσεις, είναι απλά ενημερωτικές. Πάνω απ όλα συμβουλευτείτε τον γιατρό σας.




0 σχόλια: